Léčba cystické fibrózy: léky, inhalace a podpůrná léčba

Cystická fibróza je onemocnění, které postihuje mnoho orgánů lidského těla. Jedná se o multiorgánové onemocnění. Proto je důležité řešit terapii komplexně a provádět léčbu zaměřenou na každý orgánový systém zvlášť.

Léčba poškození plic

• U CF je nejdůležitější terapie, která zřeďuje hlen v dýchacích cestách. Snížení hustoty hlenu zlepší čisticí funkci sliznice. V terapii se používají různé inhalační přípravky, které zkapalňují hlen.

Používá se například acetylcystein nebo karbocystein. Při perorálním užívání rovněž snižují viskozitu hlenu v gastrointestinálním traktu.

• Inhalační beta-mimetika se používají také například při astmatu. Zmírňují obstrukci dolních dýchacích cest – průdušek.

Inhalace roztoků, jako je 6 % roztok NaCl nebo roztok amiloridu, účinně hydratuje sputum. To výrazně usnadňuje jeho vykašlávání.

• Z jader odumřelých bakterií, slizničních buněk a leukocytů se uvolňují molekuly DNA, které rovněž zahušťují sputum. Enzym, který rozpouští vlákna DNA, se nazývá DNAáza nebo alfa dornáza. Jedná se o enzym vytvořený vědci pomocí metod genového inženýrství.

• Nezbytnou součástí léčby je antimikrobiální terapie. Pacienti s CF mají dýchací cesty kolonizované rezistentními klony bakterií, jako jsou Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia nebo Stenotrophomonas.

Trvalé profylaktické podávání perorálních antibiotik je možné pouze u některých kmenů. Antibiotika se u pacientů s CF vstřebávají jinak než u zdravých pacientů. Je proto nutná delší doba užívání.

Intravenózní podávání je nejúčinnější, zejména u patogenů, jako jsou Pseudomonas, Burkholderia cepacia a Stenotrophomonas. Pokud je přítomna chronická kolonizace těmito kmeny, doporučuje se preventivní intravenózní přeléčení každé 3 měsíce po dobu 14 dnů.

Při kolonizaci dýchacích cest plísněmi a kvasinkami jsou do léčby zahrnuty antimykotika.

Analgetika, nesteroidní protizánětlivé léky a kortikosteroidy, např. prednison, jsou podpůrnou léčbou respiračních infekcí.

• K moderním způsobům léčby patří dva typy léků. Jeden obsahuje lumafaktor a ivafaktor a druhý obsahuje tři účinné látky, ivafaktor, terafaktor a elexafaktor.
  • Tyto léky zlepšují funkci plic tím, že zvyšují počet chloridových kanálů.
  • Kombinace účinných látek rovněž zlepšuje funkci již existujících kanálů. Tyto tzv. modulátory proteinu CFTR snižují počet hospitalizací a potřebu antibiotické léčby u pacientů s CF.
  • Existují dokonce studie, že zlepšují funkci dalších orgánů, například jater.

Léčba zažívacích potíží a podvýživy

• Užívání pankreatických enzymů v gastrorezistentních tabletách (tablety odolávající kyselině v žaludku) zlepšuje trávení a vstřebávání důležitých živin, zejména tuků a bílkovin.
• Poškození slinivky břišní způsobuje cukrovku zvanou diabetes mellitus související s CF. Když je cukrovka diagnostikována, diabetolog zahájí léčbu inzulinem.
• Hepatoprotektiva jsou léky, které chrání jaterní tkáň a usnadňují játrům vylučování žlučových kyselin. Používá se například kyselina ursodeoxycholová.
• Mukolytika například acetylcystein, jsou léky na ředění hlenu. Při perorálním podávání mohou zlepšit vstřebávání důležitých živin a snížit riziko střevní neprůchodnosti.
• Pacienti s CF vyžadují vysokokalorickou dietu a náhradu vitamínů. Vitamínová terapie se zaměřuje především na doplňky stravy obsahující vitamíny rozpustné v tucích (vitamíny A, D, E, K).

Vysoký kalorický příjem zajišťuje dieta obsahující kvalitní bílkoviny a tuky s omezením rychle vstřebatelných cukrů. Vhodnými doplňky jsou nutridrinky, které zvyšují kalorickou hodnotu a jsou obohaceny o cenné stopové prvky.

Při selhání konzervativní farmakoterapie je u pacientů s CF nutná transplantace orgánů. U některých jedinců se transplantace plánuje brzy, např. v dospívání.